Влияние клеток пуповинной крови на организм человека

Церебральный паралич (ДЦП) - это симптомокомплекс, возникающий у детей и приводящий к инвалидности. Аутологичные клетки пуповинной крови улучшают двигательную функцию в экспериментальных системах через паракринную сигнализацию. После демонстрации безопасности мы провели исследование фазы II для инфузии аутологичной пуповинной крови (ACB) у детей с ДЦП, чтобы проверить, может ли ACB улучшать функцию н-р (ClinicalTrials.gov, NCT01147653, IND 14360). В этом двойном слепом плацебо-контролируемом кроссовом исследовании однократной внутривенной инфузии 1-5 × 107 всех зародышеобразующих клеток на килограмм ACB дети в возрасте от 1 до 6 лет с ДЦП. Были случайно назначены для приема ACB или плацебо на исходном уровне, после чего чередуют инфузию через год. Исследования функции монокристалла и магнитно-резонансной томографии проводились на начальном, 1 и 2-м последующем лечении. Первичной конечной точкой было изменение двигательной функции через 1 год после инфузии базовой линии. Дополнительные анализы проводили через 2 года. Шестьдесят три ребенка (средний возраст 2,1 года) были рандомизированы на лечение (n  = 32) или плацебо ( n  = 31) в начале исследования. Несмотря на то, что не было различий в средних изменениях в показателях валовой моторики-66 (GMFM-66) в течение 1 года между плацебо и обработанными группами, был определен эффект дозирования. При анализе на 1 год после лечения ACB те, кто получал дозы ≥2 × 107 / кг, продемонстрировали значительно больший рост показателей ГМФМ-66 выше тех, которые были предсказаны по возрасту и тяжести, а также в двигательных моделях Пибоди-2-валовой котировки оценки и нормализованного взаимодействия мозга. Результаты этого исследования показывают, что адекватно дозированная инфузия ACB улучшает связь мозга и валовую моторную функцию у маленьких детей с СР. Стволовые клетки,

Результаты этого исследования свидетельствуют о том, что при адекватной дозировке внутривенное вливание аутологичной пуповинной крови улучшает связность мозга и двигательную функцию у маленьких детей с церебральным параличом.

 

Детский церебральный паралич (ДЦП), наиболее распространенное заболевание Центральной Нервной Системы у детей. Встречается два-три случая на 1000 живорожденных [1]. ДЦП обычно возникает из-за внутриутробного или перинатального поражения головного мозга в результате гипоксии головного мозга, кровоизлияния или инсульта. Пострадавшие дети имеют различные степени функциональных нарушений от слабо выраженных двигательных расстройств до выраженных, с сильным ограничением самостоятельной мобильности и несмотря на использование вспомогательных технологий, приводящих к пожизненной неспособности функционировать независимо. В настоящее время краеугольным камнем лечения являются различные методы лечения для оптимизации функции и качества жизни. Однако лечебная терапия отсутствует.

Улучшенная двигательная функция была продемонстрирована в моделях на животных с  ишемической травмой головного мозга и КП после введения клеток пуповинной крови человека [2, 3]. Доказательства показывают, что клетки пуповинной крови действуют через паракринную систему, сигнализируя эндогенным клеткам “старт” и возможности для “ремонта”. Это привело нас к выводу, что внутривенная (IV) инфузия аутологичной пуповинной крови (АСВ) позволит улучшить двигательные функции у детей с ДЦП. После демонстрации безопасности у 184 детей [4] мы провели рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование эффективности однократной IV инфузии АКБ у маленьких детей с ДЦП.

Мы провели одноцентровое, фаза II, проспективное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, перекрестное исследование однократной инфузии АКБ у детей в возрасте от 1 до 6 лет с ДЦП (Рис. 1) в университете Дьюка. Исследование было одобрено экспертным Советом герцога и проводится в соответствии с FDA IN.